日前，长治二院风湿免疫科张惠广主任团队通过创新应用生物制剂成功治愈一例系统性红斑狼疮（SLE）继发“获得性血友病 A”的罕见病例。该患者经过近两年的规范治疗，各项指标已完全恢复正常，标志着该院在罕见风湿免疫疾病诊疗领域实现重大突破，为同类患者带来新的治疗希望。

十年狼疮患者遭遇 “出血危机”

据了解，该患者为一名中年女性，十年前因发热确诊系统性红斑狼疮，长期在北京协和医院接受规范治疗，病情平稳。2021年起，患者出现间断性全身鲜红斑疹，伴发热、恶心等症状，加大激素剂量后可缓解。2022年患者常规复查发现凝血功能轻度异常，但无明显出血征象，遂暂时观察。

转折发生在一次普通手术后 —— 患者出现大量出血，经输注浓缩红细胞、新鲜血浆及冷沉淀等血液制品才勉强脱离危险。此后，患者又两次自发出现尿血、皮下出血，血色素最低降至 60g/L，病情愈发凶险。2023年11 月，正值抗击新冠疫情关键时期，患者再次突发血尿、睑结膜出血及大面积皮下瘀斑，血色素降至 73g/L，APTT 长达 81.8 秒，D - 二聚体数值更是超出正常范围 100 倍以上，达 60.32mg/L，紧急入住长治二院风湿免疫科。

跨院协作破解罕见“获得性血友病A”

患者入院后，张惠广主任团队立即启动抢救，给予激素冲击、免疫抑制剂及血液制品支持治疗，患者出血症状逐渐停止，病情暂时稳定。但一个关键问题摆在面前：系统性红斑狼疮引发的血液系统损害多表现为白细胞减少、血小板减少、贫血等，该患者的凝血功能严重异常与之不符，究竟是什么疾病？

此时，一直关注该患者病情的北京协和医院风湿科侯勇教授，与张惠广主任经过深入研讨后提出关键猜想：这可能是系统性红斑狼疮继发的罕见疾病 —— 获得性血友病（acquired hemophilia）。为验证这一诊断，张惠广主任第一时间联系兄弟医院血液科专家，对方当即表示支持，接收血样进行专项检测。很快，检测结果证实了猜想，患者被明确诊断为“获得性血友病A”。

获得性血友病是一种罕见的自身免疫性疾病，患者体内产生针对凝血因子Ⅷ的自身抗体，导致凝血功能障碍，临床表现为自发性出血或轻微损伤后严重出血，发病率极低，诊治难度极大，而由系统性红斑狼疮继发该疾病的情况更为罕见。

创新应用生物制剂，改写治疗结局

诊断明确后，新的挑战接踵而至。患者出院后接受标准激素+ 免疫抑制剂治疗，但反复复查凝血功能始终异常，意味着出血风险持续存在。在与侯勇教授充分沟通后，张惠广主任做出大胆决策：在常规治疗基础上，创新应用生物制剂。

生物制剂作为2000年以来风湿免疫病治疗领域的 “高科技靶向武器”，在类风湿关节炎、强直性脊柱炎等疾病中疗效显著，能精准靶向免疫反应关键环节，减少激素用量、有效控制病情。但此次计划使用的生物制剂，此前主要应用于狼疮肾炎治疗，尚无治疗获得性血友病的相关经验。张惠广主任团队与患者家属进行充分沟通，详细告知治疗方案的创新性、潜在获益与风险，获得家属全力支持。

治疗方案实施后，患者病情逐渐出现积极变化。经过半年多的规范治疗，患者凝血功能完全恢复正常；张惠广主任根据病情逐步减量生物制剂，至2025年3月完全停用，仅以国内外推荐的最小剂量常规药物维持。截至目前，经过近1年的随访观察，患者病情稳定，各项复查指标均处于正常水平，彻底摆脱了反复出血的风险。

深耕风湿免疫诊疗，守护多元患者群体

系统性红斑狼疮被称为 “千面疾病”，临床表现纷繁复杂，除了典型的面部蝶形红斑，还可能累及全身多个脏器和系统，引发发热、口腔溃疡、关节肿痛、狼疮肾炎、肺动脉高压、神经精神症状等多种问题，严重时可致残、致死。

在张惠广主任的带领下，长治二院风湿免疫科在系统性红斑狼疮诊治方面积累了丰富经验。在北京协和医院侯勇教授等国内知名专家的指导下，科室成功救治了众多疑难重症患者：包括难治性血小板减低、严重肺动脉高压、24 小时尿蛋白定量达 17g 的重症狼疮肾炎、诊断不清的神经精神狼疮，以及疾病与药物双重因素导致的骨梗死患者等。此外，科室还帮助 10 余名有妊娠需求的年轻女性患者顺利分娩健康婴儿，其中就有一位怀孕时血小板仅 3 万左右的患者，经张惠广主任精心治疗后，血小板恢复至安全水平，成功剖腹产诞下健康宝宝。

对于青少年狼疮患者，科室通过合理应用生物制剂，有效减少了激素的剂量和疗程，降低了药物对生长发育的影响，赢得了患者和家属的广泛认可。

展望无激素治疗目标，医疗创新点亮希望

“祖国太强大了，希望有越来越多的生物制剂出现，帮助患者战胜疾病。”看着患者正常的化验单，张惠广主任感慨道。他表示，无激素治疗是系统性红斑狼疮诊疗的理想目标，但不能盲目追求，需在医生指导下快速控制病情，待病情长期稳定后逐步调整方案。

如今，随着生物制剂、新型免疫抑制剂的不断发展，许多系统性红斑狼疮患者已实现极低剂量激素控制病情，部分患者甚至达到无激素治疗状态。而最新的 CART-T 细胞疗法在相关试验中取得的重大突破，更让医疗团队和患者对未来充满信心。

此次长治二院风湿免疫科通过跨院协作、创新治疗，成功攻克 SLE 继发获得性血友病这一罕见难题，不仅为该患者带来了新生，也为同类罕见疾病的诊疗提供了宝贵经验，彰显了我国风湿免疫病诊疗水平的持续提升。